23 de agosto de 2019, 5:18:02
Sociedad

DÍA DE LAS ENFERMEDADES RARAS


Duchenne Parent Project España denuncia problemas de acceso al tratamiento en tres comunidades autónomas

EL IMPARCIAL

Coincidiendo con el Día Mundial de las Enfermedades Raras, avisan de las "serias dificultades" que existen para acceder al único tratamiento que tiene un aprobado condicional por la EMA.


La Asociación Duchenne Parent Project España, que reúne a más de 400 familias en nuestro país afectadas por la enfermedad degenerativa Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), ha lamentado que, de nuevo, en España hay actualmente niños que tienen serias dificultades para acceder a Translarna® (Atalureno), el único tratamiento que tiene un aprobado condicional por la EMA para el tratamiento de los pequeños que sufren la mutación sin sentido, conservan su capacidad para andar y son mayores de 5 años.

Según los estudios epidemiológicos de esta Asociación, existen unas 3.500 personas afectadas por esta enfermedad con diferentes grados, teniendo en cuenta a las madres portadoras, ya que muchas de ellas también presentan sintomatología, según los expertos.

La presidenta de la Asociación Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila Ramírez, apunta que trabajan sin descanso reclamando los derechos de sus pacientes a las diferentes Administraciones para acceder al único tratamiento que tiene un aprobado condicional por la EMA: “Actualmente, de nuevo a fecha 28 de febrero, queremos denunciar que en las 3 Comunidades: Madrid, Castilla y León y País Vasco (San Sebastián) hay pequeños que cumplen los requisitos exigidos por las autoridades europeas y se les está negando sucesivamente el acceso a su medicación”.

Y añade: “Recomendamos a todos los pacientes que sufren una enfermedad que se asocien y no vayan por libre. Juntos hacemos mucha más fuerza y las Asociaciones de pacientes tenemos responsabilidades y deberes jurídicos que cumplir”.

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El jefe de Neurología del Hospital La Fe de Valencia, Juan Vilchez, explica que no hay peor enemigo que la ignorancia para avanzar en el tratamiento de este tipo de enfermedades neurodegenerativas: “No conocen los gastos farma-económicos que conlleva no tratar estas patologías a tiempo. Es imprescindible abordar esta enfermedad antes de que los pequeños lleguen a la silla de ruedas. Seguiré escribiendo cartas por estos niños porque esta enfermedad es devastadora. Sólo se puede entender cuando te toca en tu propia familia. Hay esperanza. Aún es muy prematuro, pero estamos investigando otras terapias génicas para otros pequeños que presentan otras mutaciones. Hay muchos medicamentos en investigación. En 50 años el panorama de esta enfermedad ha cambiado de forma radical. Necesitamos formarnos y luchar por todos estos pequeños afectados con todas las mutaciones genéticas”.

El neuropediatra del Hospital Virgen del Rocío, Marcos Madruga, es de la misma opinión: “Somos clínicos vinculados con nuestros niños afectados. Participamos voluntariamente en todas las actividades de esta Asociación y seguiremos haciéndolo. Hemos crecido con estos pequeños como profesionales y como personas”.

Existen más de 7.000 enfermedades raras y sólo existe medicamentos para 95 de ellas. La Asociación Duchenne Parent Project España denuncia que habiendo terapia para estos pequeños que sufren la mutación sin sentido y cumplen los requisitos de la EMA se les está negando de nuevo el acceso en tres Comunidades Autónomas.
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