La investigadora española Laura Sanz-Villanueva, ahora en St. Vincent’s Institute of Medical Research, en Melbourne, forma parte del equipo que ha demostrado, con 91 voluntarios, que un medicamento utilizado para la artritis reumatoide suprime la progresión de diabetes tipo 1, en pacientes recién diagnosticados de esta disfunción.
En un estudio que difunde The New England Journal of Medicine, sus autores, dirigidos por el profesor Thomas Key, concluyen que “en pacientes con diabetes tipo 1 de reciente aparición, el tratamiento diario con baricitinib durante 48 semanas pareció preservar la función de las células β según lo estimado por el nivel medio de péptido C estimulado con comidas mixtas”.
Vida (y muerte) de una célula beta y lo que sucede en el laboratorio cuando se utiliza un fármaco similar en cultivo celular, con células productoras de insulina incubadas junto con células inmunitarias. Las células inmunitarias atacan y matan a las células productoras de insulina. Cuando se incluye el medicamento, las células inmunitarias quedan desactivadas y no pueden matar a las células productoras de insulina. Vídeo: SVIMR
Con las lógicas precauciones, estos investigadores protagonizan el primer ensayo clínico con personas de estas características. El resultado es muy alentador, según analistas independientes que ponen el acento en este fármaco de la familia de los inhibidores de JAK (inhibidores de la quinasa Janus), que reduce la inflamación al bloquear la señalización de las citocinas. Son tratamientos eficaces en varias enfermedades autoinmunes.
No obstante, hay que precisar que todavía no está claro si baricitinib preserva la función de las células β en la diabetes tipo 1.
En este ensayo de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, los autores asignaron a pacientes con diabetes tipo 1 diagnosticada durante los 100 días anteriores para recibir baricitinib (cuatro miligramos una vez al día) o un placebo equivalente por vía oral durante 48 semanas.
Los investigadores monitorizaron la glucosa en sangre y la producción de insulina de un total de 91 participantes durante el transcurso de un año. De ellos, a 60 se les administró baricitinib y a 31 un placebo. Tenían entre 10 y 30 años y comenzaron el ensayo dentro de los 100 días posteriores a su diagnóstico de diabetes 1.
Los participantes continuaron con la terapia con insulina prescrita durante todo el estudio. Los investigadores controlaron la dosis diaria total de insulina, la cantidad de insulina producida endógenamente (por su propio páncreas), sus niveles de glucosa en sangre y sus niveles de HbA1C o hemoglobina glucosilada que es una medida de los niveles promedio de glucosa en sangre durante los últimos dos o tres meses.
Detallan igualmente que el fármaco baricitinib bloquea una enzima que normalmente ayuda a transmitir señales que regulan el sistema inmunológico y la inflamación.
Actualmente, el medicamento se prescribe para el tratamiento de la enfermedad autoinmune artritis reumatoide. Se cree que el fármaco también reduce la respuesta inmune que aparece contra las células productoras de insulina en personas con diabetes tipo 1 recién diagnosticada, retrasando así la aparición de los síntomas completos de la enfermedad, mejorando el control de la glucosa y reduciendo el potencial de efectos perjudiciales sobre la salud a más largo plazo.
“El resultado primario -añaden- fue el nivel medio de péptido C, determinado a partir del área bajo la curva de concentración-tiempo, durante una prueba de tolerancia a comidas mixtas de dos horas en la semana 48. Los resultados secundarios incluyeron el cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina glucosilada, la dosis diaria de insulina y medidas de control glucémico evaluadas con el uso de monitorización continua de glucosa”.
El profesor Kay explica que “cuando se diagnostica por primera vez la diabetes tipo 1, todavía hay presente una cantidad sustancial de células productoras de insulina. Queríamos ver si podíamos proteger una mayor destrucción de estas células por parte del sistema inmunológico. Demostramos que baricitinib es seguro y eficaz para frenar la progresión de la diabetes tipo 1 en personas a las que se les ha diagnosticado recientemente”.
Recuerda también que, de momento, los pacientes con diabetes tipo 1, dependen de la insulina administrada mediante inyección o bomba de infusión. “Nuestro ensayo -destaca- demostró que, si se iniciaba lo suficientemente temprano después del diagnóstico y mientras los participantes permanecían tomando el medicamento, se mantenía su producción de insulina. Las personas con diabetes tipo 1 en el ensayo a las que se les administró el medicamento necesitaron significativamente menos insulina para el tratamiento”.
Es bien sabido que hasta que, hace más de 100 años, se descubrió la insulina en Estados Unidos, esta enfermedad era mortal.
La profesora Helen Thomas, miembro del equipo, muestra su optimismo “de que este tratamiento estará clínicamente disponible. Esto supondrá un gran cambio en la forma de controlar la diabetes tipo 1 y creemos que es prometedor como mejora fundamental en la capacidad de controlarla”.