La FDA aprueba la comercialización de un medicamento para la Enfermedad de Gaucher

La compañía biofarmacéutica británica Shire plc ha anunciado que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa bajo el nombre comercial de VPRIV, en EEUU. Se trata de una terapia de reemplazamiento enzimático producida a través de una línea celular humana que está indicada para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, tanto en niños como en adultos. La FDA ha dado su aprobación de comercialización en tan solo 6 meses con el objetivo de poder ayudar a los pacientes que sufren esta enfermedad.

La Velaglucerasa Alfa ofrece a los pacientes y a los médicos una nueva alternativa terapéutica en un momento crítico en el que el suministro del otro medicamento de reemplazamiento enzimático indicado para la Enfermedad de Gaucher, la Imiglucerasa, continua todavía parcialmente interrumpido.

La directora de la Fundación Norteamericana de Pacientes afectados con la Enfermedad de Gaucher (National Gaucher Foundation). Rhonda Buyers, ha mostrado su satisfacción por la noticia: "Los últimos seis meses, han sido muy difíciles para los enfermos de Gaucher, y la aprobación de VPRIV proporciona una importante y nueva opción de tratamiento a los pacientes que sufren la Enfermedad de Gaucher Tipo I. Estamos de enhorabuena. Nos han sorprendido las acciones realizadas por Shire para mejorar el acceso al tratamiento de pacientes con condiciones vitales alteradas. Apreciamos el hecho de que Shire nos ha escuchado y actuado teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes".

Los seis estudios clínicos tanto pediátricos como en adultos realizados a 322 pacientes en fase III, han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa a diferentes dosis, en adultos y niños mayores de 4 años. “VPRIV ofrece a los pacientes una opción terapéutica segura y eficaz. Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. Hemos comprobado en los estudios realizados en diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento provoca anticuerpos en menos del 1% de los casos. Una ventaja importante frente a la Imiglucerasa, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en un 15%", explicó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York.

El Doctor Antonio Figueredo, hematólogo del Hospital Virgen Macarena de Sevilla, comentó que la cantidad de anticuerpos que puede llegar a provocar un medicamento en el cuerpo humano es muy importante, si tenemos en cuenta que son pacientes que van a estar de por vida con el tratamiento y algunos de los pacientes son niños: "Son tratamientos a largo plazo".

VPRIV ha recibido también una Revisión Acelerada por parte de la EMEA (Agencia del Medicamento Europea). Shire espera comercializarlo en la Unión Europea a finales del 2010 y en el resto de países a comienzos del 2011 como una infusión intravenosa que se aplica en 60 minutos y que debe ser administrada en dosis de 60 unidades/kilogramo cada 15 días. Los facultativos pueden ajustar la dosis del paciente en función de los objetivos terapéuticos y puede ser suministrada en pacientes que con anterioridad hayan recibido la otra perfusión con el otro medicamento, según se ha demostrado en todos los ensayos clínicos.

Medicamento seguro

La Velaglucerasa Alfa se trata de una terapia de reemplazamiento enzimático que se produce con tecnología que proviene de una línea celular humana. La enzima resultante tiene la secuencia exacta del aminoácido humano y es portadora de un patrón de glicosilación humano.

Para el Doctor Agustín Legido, especialista en enfermedades metabólicas y Jefe de Neuropediatría del Hospital Infantil y Christopher´s en Philadelphia (USA) el origen del medicamento es clave para garantizar la seguridad del mismo. "En el caso de la Velaglucerasa Alfa, las posibilidades de crear anticuerpos se reducen al 1% frente al 15% o más que presenta la Imiglucerasa (Cerezyme) porque este proviene del cultivo de células mamíferas procedentes de ovario de hámster chino", señaló este neuropediatra y experto en enfermedades metabólicas.

Los facultativos esperan la aprobación para Europa
En sólo seis meses, la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido a VPRIV™ la Revisión Acelerada y ha aprobado su comercialización. "Cuantas más terapias tengamos los clínicos para abordar las enfermedades, más alternativas tendremos para enfrentarnos a ellas", señaló el Doctor Pablo Sanjurjo, Responsable de la Unidad de Metabolismo Infantil del Hospital de Cruces de Bilbao.

La Doctora Carmen Domínguez, facultativo especialista en Bioquímica Clínica del Hospital General Val d’ Hebron de Barcelona, es de la misma opinión y resaltó que esta decisión por parte de la FDA es un éxito "Algunos adultos afectados por esta patología han presentado un empeoramiento de sus síntomas al reducirles o cortarles su medicación durante los últimos nueve meses por el desabastecimiento de la Imiglucerasa. Al tratarse de una enfermedad por acumulación, sólo el futuro dirá qué efectos reales ha supuesto esta reducción o supresión del tratamiento bajo estas supuestas “vacaciones” de tratamiento", reconoció esta experta.

El Doctor Legido es de la misma opinión. “Algunos de estos pacientes afectados estaban sufriendo dolor generalizado, uno de los primeros síntomas de su enfermedad. Estamos de enhorabuena al tener alternativas terapéuticas”, afirma el Doctor Legido.

En opinión del Doctor Antonio Figueredo, Jefe de Sección de Hematología del Hospital Virgen Macarena de Sevilla, se trata de una gran noticia para todos los facultativos interesados en las enfermedades lisosomales porque -dentro de este grupo de patologías- la enfermedad de Gaucher es la enfermedad más común por depósito lisosomal.

La Velaglucerasa, terapia de éxito en adultos y niños mayores de 4 años
La eficacia de la Velaglucerasa Alfa –que se comercializará bajo el nombre de VPRIV en Estados Unidos- se ha probado tanto en pacientes que no habían recibido tratamiento previo, como en aquellos que habían recibido Imiglucerasa, en algún momento de su vida. El programa de Estudios Clinicos de Shire para VPRIV es el más extenso y completo conjunto de estudios en fase III realizado hasta la fecha en la Enfermedad de Gaucher.

La eficacia de VPRIV™ fue comprobada en seis Ensayos Clínicos con un total de 99 pacientes con enfermedad de Gaucher Tipo I. A 82 pacientes con edades mayores de 4 años les fue administrado VPRIV y a 17 pacientes mayores de 4 años se les administró Imiglucerasa. Los dos primeros estudios se realizaron en pacientes que no habían recibido previamente terapia específica para la enfermedad de Gaucher. El tercer estudio se realizó en pacientes que estaban recibiendo previamente terapia con Imiglucerasa antes de iniciar VPRIV. En estos ensayos, VPRIV fue administrado intravenosamente en 60 minutos a dosis entre 15 Unidades por kg y 60 unidades por kg cada dos semanas. Todos los ensayos alcanzaron sus objetivos primarios.

Los resultados del primer ensayo multicéntrico y aleatorio en Fase III (TKT-032) fue presentado el pasado febrero, en Miami por el Doctor Ari Zimran, Director del Centro Médico especializado en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher Shaare Zedek en Jerusalén, Israel. En este estudio participaron durante un año 25 pacientes mayores de 4 años que no habían recibido tratamiento previo y presentaban alguna de las siguientes manifestaciones clínicas de la Enfermedad de Gaucher: trombocitopenia, esplenomegalia moderada (aumento del tamaño del bazo) o un agrandamiento del hígado palpable se comprobó que tras la administración de Velaglucerasa a dosis de 60 U/kg, todos los pacientes que participaron en este ensayo, mejoraron los niveles de hemoglobina y plaquetas y se redujeron los tamaños del hígado y el bazo.

Asimismo, la semana pasada, el Doctor Gregory Grabowski, pediatra y especialista en Genética Molecular del Hospital Infantil de Cincinnati, (Children’s Hospital Medical Center de Ohio) presentó los datos del último Ensayo Clínico realizado en Fase III (TKT-034), durante la Reunión Anual de Genética Clínica del Colegio Americano de Genética Médica que tuvo lugar en Alburquerque (Nuevo México).

En este estudio participaron 40 pacientes mayores de 4 años que recibieron Velaglucerasa Alfa a dosis de entre 15U/KG y 60U/KG durante 30 meses. Ninguno de estos pacientes desarrolló anticuerpos a la Velaglucerasa Alfa, incluidos los 3 pacientes que sí que habían desarrollado anticuerpos a la Imiglucerasa en sus anteriores perfusiones. Los resultados analizados revelaron que la concentración de hemoglobina y el recuento de plaquetas aumentaron considerablemente. Además, el tamaño del bazo y del hígado disminuyeron hasta valores fundamentales.

Un segundo Ensayo (TKT-025-EXT) fue presentado en la misma convención de Alburquerque (Nuevo México). Este Estudio confirmó que todos los objetivos terapéuticos se alcanzaron tras 4 años de tratamiento con Velaglucerasa Alfa a dosis de entre 30U/KG y 60U/KG.