fabry

Los pacientes con enfermedades raras reclaman, a parte de la dotación económica suficiente para desarrollar con eficiencia un plan estratégico, "un mapa en el que se identifique dónde están estos especialistas" para su patología y para que, a través de las unidades de referencia, tengan derecho a acceder a ese experto donde quiera que esté.

La FDA controlará las plantas de producción de algunos medicamentos de Genzyme, que tendrá que devolver 175 millones de dólares de los beneficios obtenidos de la venta de tres medicamentos.

Más de un 45% de los pacientes que sufren la enfermedad de Fabry no están diagnosticados y un 50% de las mujeres que la padecen están diagnosticadas de artritis reumatoide, fibromialgia o lupus.

Los especialistas apuestan por los tratamientos mixtos con terapias enzimáticas por vía intratecal y terapia celular para prevenir daños neurológicos en pacientes con enfermedades lisosomales y Síndromes Relacionados.

La biofarmacéutica Shire ha recibido la revisión acelerada para la comercialización de la agalsidasa alfa en Estados Unidos como terapia de reemplazo enzimático indicado para la enfermedad de Fabry.