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ENFERMEDAD SIN TRATAMIENTO

Investigadores del CNIO curan la fibrosis pulmonar en ratones

martes 30 de enero de 2018, 09:21h
Se trata de una patología que afecta a unas 8.000 personas en España.
Paula Martínez (izq.) y María A. Blasco (drcha.), principales autoras del trabajo
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Paula Martínez (izq.) y María A. Blasco (drcha.), principales autoras del trabajo (Foto: CNIO)

El Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha logrado curar en ratos la fibrosis pulmonar idiopática, una enfermedad que actualmente no cuenta con tratamiento y es potencialmente letal. El Grupo de Telómeros y Telomerasa del CNIO ha logrado este avance gracias a una terapia génica que alarga los telómeros.

Según María A. Blasco, investigadora principal del estudio y directora del CNIO, “es la primera vez que se aborda el tratamiento de la fibrosis pulmonar como el de una enfermedad asociada a la edad, buscando rejuvenecer los tejidos afectados”.

“Lo más relevante de nuestro trabajo es que sugiere una solución potencialmente viable y eficaz a un problema clínico real, la fibrosis pulmonar, que hasta el momento no tiene ningún tratamiento”, señala Paula Martínez, coautora del trabajo en un comunicado del CNIO, que añade que "los únicos tratamientos para la fibrosis pulmonar aprobados hoy día no tienen efectos curativos, ya que atacan un síntoma de la fibrosis y no la causa".

Esta nueva terapia, dice Martínez, "se basa en corregir la causa molecular de la fibrosis pulmonar en pacientes con telómeros cortos, introduciendo en las células del tejido pulmonar dañado la única enzima capaz de alargar los telómeros, la telomerasa”.

Los telómeros "son estructuras de proteínas situadas en los extremos de cada cromosoma; como capuchones, protegen la integridad del cromosoma cuando la célula se divide", explica el CNIO: "Pero los telómeros solo cumplen su función protectora si son lo bastante largos; cuando se acortan demasiado, la célula, dañada, deja de dividirse, y eso impide la regeneración del tejido. Los telómeros cortos se asocian con el envejecimiento –a más edad del organismo, más divisiones celulares y más acortamiento telomérico– y también con diversas enfermedades. La fibrosis pulmonar, que afecta a unas 8.000 personas en España, es una de ellas".

En la fibrosis pulmonar el tejido del pulmón desarrolla cicatrices que provocan una pérdida progresiva de la capacidad respiratoria. "Los tóxicos ambientales juegan un papel importante en su origen, pero se sabe que debe haber también un daño telomérico para que la enfermedad aparezca".

El tratamiento ha consistido en introducir el gen de la telomerasa en las células del tejido pulmonar mediante terapia génica. "Los investigadores primero modificaron un virus inocuo para los humanos (vectores) de modo que su material genético incorporara el gen de la telomerasa, y después inyectaron esos vectores en los animales [ratones]".

El trabajo ha sido realizado en colaboración con la experta en terapia génica Fàtima Bosch, de la Universidad Autónoma de Barcelona, con quien se darán también los primeros pasos para acercar esta terapia a su uso en humanos. “La estrategia ideada por el grupo del CNIO es muy esperanzadora”, dice Bosch; “estamos aún lejos de llegar a la clínica, pero lo primero es preparar los mejores vectores para la terapia en humanos, y eso ya lo estamos desarrollando”.

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