Al encontrar respuestas desconocidas hasta ahora sobre el mecanismo molecular que regula el cambio de estructura priónica de fisiológica a patológica, que da lugar a diversas enfermedades priónicas como la encefalopatía espongiforme bovina o mal de las vacas locas, científicos italianos despejan dudas para posibles opciones terapéuticas.
En un estudio experimental que difunde Chemical Science, investigadores de la Scuola Internazionale Superiore di Studi Avanzati (SISSA) y de la Universidad de Campania Luigi Vanvitelli arrojan luz en el mecanismo molecular de los priones. Bajo la coordinación de Giuseppe Legname y Roberto Fattorusso, un equipo interdisciplinar de investigadores ha profundizado en la dinámica que hace que las proteínas priónicas adopten la forma patológica responsable de graves enfermedades neurodegenerativas.
Los priones son agentes infecciosos patógenos mortales responsables de enfermedades neurodegenerativas conocidas colectivamente como enfermedades priónicas o encefalopatías espongiformes transmisibles (EET). Estas versiones mal plegadas de proteínas, presentes de forma natural en el cerebro, pueden convertir la versión original de la proteína priónica en una forma patológica.
Estos trastornos pueden ser esporádicos, hereditarios o adquiridos por infección y comprenden la encefalopatía espongiforme bovina (EEB) en el ganado bovino (mal de las vacas locas), la tembladera en las cabras y las ovejas, la emaciación crónica en los cérvidos y la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob, el síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker o el insomnio familiar fataly kuru en humanos.
‘Mal de las vacas locas’
Es bien sabido que la acumulación de priones en las regiones del cerebro es la causa de las enfermedades priónicas. En particular, la replicación de los priones en el cerebro da lugar a pequeñas burbujas que conducen a la formación de agujeros microscópicos, que hacen que el tejido cerebral parezca una esponja. De ahí el nombre de encefalopatía espongiforme.
Las enfermedades priónicas se caracterizan por una disminución gradual de las capacidades cognitivas y las funciones motoras, que finalmente conducen a la muerte.
Aunque se han realizado numerosos estudios experimentales y teóricos, el mecanismo molecular que regula el cambio de estructura priónica de fisiológica a patológica era poco conocido hasta el momento.
“Para profundizar en la dinámica que regula este mecanismo, llevamos a cabo experimentos multidimensionales con Resonancia Magnética en la Universidad de Campania. Gracias a los enfoques experimentales multidisciplinarios que van desde la biología estructural hasta la biología celular fue posible descubrir nuevos detalles importantes sobre la base molecular de las enfermedades priónicas”, explica Roberto Fattorusso.
Así, consiguieron desvelar la estructura de la proteína priónica humana, que es un intermediario entre las formas celulares fisiológicas y patológicas. “Gracias a este descubrimiento -detalla por su parte Giuseppe Legname- ahora será posible diseñar nuevas moléculas orgánicas y, en consecuencia, nuevos fármacos capaces de bloquear la transición de la proteína priónica de la forma fisiológica a la patológica, evitando así que los priones se repliquen. Este es un paso adelante muy importante en la lucha contra esta familia de enfermedades neurodegenerativas para las que aún no existe cura”.
La Food & Drug Administration (FDA) de Estados Unidos cifró en 232 las personas que, en todo el mundo, se enfermaron con la variante de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob. De esa cifra, cinco en España. Todas fallecieron.
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